As doenças neurológicas são um campo vasto e promissor para a terapia celular, que visa utilizar células-tronco de várias fontes do organismo ou células progenitoras para tratar uma grande variedade de doenças do sistema nervoso central. Uma simples verificação nas plataformas de busca indica que o número de publicações de estudos experimentais e pré-clínicos está em franca progressão.

As células-tronco são consideradas uma fonte versátil para terapia celular, e sua utilização é particularmente significativa para o tratamento de doenças neurológicas para as quais não está disponível nenhum tratamento médico convencional ou definitivo para controlar essas moléstias. As doenças neurológicas podem ocorrer devido a diversas causas, e o momento em que elas aparecem e como evoluem também é extremamente variável. Em termos médicos, as doenças possuem etiologia e patogênese diversas.

Como exemplo de algumas destas moléstias, podemos citar a Doença de Alzheimer (DA), causada por depósitos anormais de proteínas, levando à demência e a alterações cognitivas progressivas. A DP é uma doença neurodegenerativa progressiva que afeta a memória, o pensamento e o comportamento. Esta doença representa um pesado fardo para as famílias e tem um grande impacto na economia global, pois até o momento não existe nenhum tratamento eficaz ou modificador da doença. Outra moléstia é a Doença de Parkinson (DP), devida à degeneração específica dos neurônios dopaminérgicos, causando comprometimento motor e sensorial. A doença de Huntington (DH) inclui uma mutação genética transmissível, e a Esclerose Múltipla (EM) é uma doença autoimune que afeta múltiplos neurônios esporadicamente, mas induz disfunção neuronal progressiva. A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) afeta os neurônios motores superiores e inferiores, levando a uma degeneração muscular progressiva. Outra moléstia é a Miastenia Gravis (MG), uma doença autoimune caracterizada por fraqueza muscular e fadiga causadas por anticorpos que atacam os receptores de acetilcolina nas junções neuromusculares.

Após esta descrição, fica evidente que existe a necessidade de se utilizar diferentes estratégias de tratamento com diversos tipos de células para reparar o defeito específico característico de cada doença neurológica. Os principais enfoques na terapia celular incluem o transplante de células-tronco autólogas para reprogramar o sistema imunológico nas doenças autoimunes, células-tronco neurais para recuperar os neurônios perdidos e promover a regeneração do tecido cerebral. As células-tronco mesenquimais, que existem em vários locais do organismo e são obtidas através de cultura e manipulação, também têm sido estudadas devido às suas propriedades de redução da inflamação cerebral, de proteção e por sua capacidade de modular o sistema imunológico do paciente. Outro tipo de célula em estudo são as células-tronco embrionárias pluripotentes induzidas (iPSC), que são células adultas reprogramadas geneticamente para se assemelharem às células-tronco embrionárias, capazes de se diferenciar em diversos tipos de células do nosso corpo. Essa técnica foi descrita pela primeira vez em 2006 por Shinya Yamanaka e sua equipe, pesquisa esta que recebeu o prêmio Nobel de Fisiologia e Medicina em 2012. As iPSC têm aberto o caminho para o desenvolvimento inclusive de novos medicamentos, e a terapia celular permanece como a esperança para o tratamento das doenças neurológicas e a medicina do futuro.